药效学筛选和安全性评价：
斑马鱼不仅可以适用于多种药物种类，还能进行多种类型的药效学评价和安全性评价。药物类型包括中药、天然产物、小分子药和成品药物（新适应症开发）。
药效学评价涉及领域：肿瘤、眼科、骨科、耳科、中枢神经、消化系统、脂质代谢、皮肤色素、组织再生、免疫与炎症等。
通过斑马鱼实验在早期能快速发现安全性不佳（干扰胚胎发育、引起表型变化等）的候选化合物，可以有效降低后期研发失败风险和成本，美国食品药品监督管理局（FDA）已经越来越多地应用斑马鱼对临床前药物进行安全性与毒理性评价。如美国FDA国际毒理研究中心（NCTR）评价***（ketamine，一种被美国FDA严格管制的儿科麻醉剂）对斑马鱼心血管和神经系统的毒性，结果发现***能够降低斑马鱼的心率，减少斑马鱼的运动神经元数量，和人类临床试验完全一致。
斑马鱼与细胞模型相比具有生物、靶点和一药多筛的优势
生物优势：斑马鱼是整体作为药物受试对象，可监测药效和毒性，以便在实验开始时排除掉毒性大的化合物，大大降低误筛率；且斑马鱼胚胎透明，可镜下直视或通过免疫荧光、整体原位杂交等技术观察表型变化，降低药筛成本。
靶点优势：斑马鱼与人类基因的同源性高，可以针对某个生物学表型而不是靶点进行药筛，可以寻找到未知的药物靶点。
一药多筛：可观测分析多个器官系统的表型。
斑马鱼对人类疾病的应用
糖尿病和肥胖症
人类疾病的斑马鱼模型
癌症
斑马鱼胚胎进行药物筛选, 发现了双氢乳清酸酯脱氢酶 (Dihydroorotate dehydrogenase,DHODH)的抑制剂, 比如来氟米特(Leflunomide), 能抑制神经脊细胞发育。在哺乳动物模型里的实验表明,通过抑制DHODH 可以有效抑制黑素瘤在体外和体内的增殖。Leflunomide 也被批准进入了临床实验, 与Vemurafenib联合用药治疗黑素瘤